教程辅助“衢州都萊到底有没有挂”(原来确实是有挂)

近年来，随着生物医药技术日新月异 ，各类疾病的创新治疗手段不断涌现
，中国罕见病保障体系建设稳步推进
。在全球范围内，由于患者基数极小 ，他们往往面临更严峻的医疗可及性问题。在中国，建立国家层面的专项基金
、优化支付机制成为各方讨论一个重要议题 。

据悉
，2025年1月起实施的新版医保目录新增了10多种罕见病药品，累计已覆盖90余种药物 ，切实减轻了患者负担
。同时
，相关部门通过在北京天竺综合保税区设立罕见病先行保障区、以中国药品审评中心“关爱计划”试点项目推动创新药物审批等具体措施，也为罕见病药品可及创造了更加有利的条件。

在采访中 ，金春林介绍
，一项调查显示，过去患者需要跑很多地方 、花费很多年才能确诊 ，如今确诊时间大大缩短
，整体的治疗进展显著 。近年来，国家药监局不断加快审评审批进程 ，推出了许多针对罕见病的快速通道
，发布了相关药品审批的指导原则，特别是允许单臂试验审批
。这不仅加快了国内外药品在中国的上市速度 ，也推动了国内罕见病研究管线的进展。近年来，医保谈判也取得了显著进展
，每年都有新的罕见病药品纳入医保报销 。

不过，IQVIA艾昆纬的相关调研显示 ，当前中国对罕见病保障投入距离全球平均水平仍有差距。绝大多数超罕见病患者仍需更多关注
。破解罕见病患者的支付难题
，迫切需要更精细
、针对性更强的政策。IQVIA艾昆纬是全球知名的医疗健康领域生命科学工具和服务企业，运用数据、技术 、统计分析和人类智慧 ，助力推动医疗卫生和人类健康的进步 。

IQVIA艾昆纬大中华区卫生经济与真实世界洞察负责人刘君表示
，在当前保障体系下，超罕见病药品和患者群体用药需求 ，正是罕见病保障体系中最迫切需要解决的未满足需求
。中国罕见病联盟执行理事长李林康希望政府和社会各界携手
，加大资源投入，健全保障体系 ，让这些患者得到应有的关注与支持。

金春林直言
，目前，95%的罕见病尚无治疗方案 。现有的每一个治疗方案 ，都是多方共同努力的结果，值得珍惜
。对于超级罕见病患者而言
，他们面临着更大的困难：人数太少，确诊难
、治疗难、支付难 ，因此需要更多支持。

“多层次的保障体系需要进一步拓展资金来源
，因此，发展商业保险成为一个重要的方向 。在这一过程中 ，商业保险与丙类目录之间相互促进 、互为补充
。 ”金春林指出
，“我认为丙类目录的制定在罕见病领域具有重要意义，特别是对于那些价格较高、医保覆盖困难但患者需求强烈且疗效明确的药物 ，丙类目录能够发挥积极作用。
”

据悉
，浙江省建立了罕见病专项基金 。该专项基金的资金来源是依据上一年度的基本医疗保险参保人数，按照每人每年两元人民币的标准 ，一次性从统筹基金和大病保险基金中划拨
，形成浙江省罕见病用药保障基金
。金春林认为，其他地方可以借鉴浙江省的做法 ，设立专门的罕见病基金，将罕见病保障从国家医保体系中独立出来
，从而实现长期稳定的保障。他指出，设立专项基金 ，不只是为特定药品提供报销支持
，更是对罕见病患者群体的整体保障 。专项基金能够更全面地解决罕见病患者的治疗生态链问题，其意义更加深远。设立专项基金还可以拓展更多元的筹资渠道 ，促进整个产业的发展
。